研究人员发现，治疗骨髓癌和卡波西肉瘤的药物对遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)有效，终止了由美国国立卫生研究院(NIH)资助的早期临床试验。HHT是一种罕见的出血性疾病，全球每5000人中就有1人患病。
《新英格兰医学杂志》发表了试验结果，显示HHT患者服用泊马度胺后，鼻血减少，输血和输铁量减少，生活质量提高。
美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所的医学博士Andrei Kindzelski表示:“找到治疗罕见疾病的药物是非常罕见的，这是一个真正的成功故事。”“在我们的试验之前，没有可靠的治疗方法来治疗HHT患者。这一发现将给患有这种疾病的人带来积极的前景和更好的生活质量。”
HHT，也称为奥斯勒-韦伯-伦度综合征，其特征是身体血管形成方式的严重缺陷。血管异常纠结扭曲，易渗漏，导致过多流鼻血或其他部位出血。这些出血会导致贫血和生活质量下降，严重时可能危及生命。
目前治疗HHT的方法包括关闭异常血管或药物稳定出血血管，减少出血。尚无长期治疗HHT的批准药物。
研究人员推测，泊马度胺通过阻断异常血管生长起作用，使血管结构更正常或更坚固。克利夫兰诊所的研究小组表示，需要进一步研究。
研究人员在2019年11月5日至2023年6月27日期间，在美国11个医疗中心招募了144名HHT患者。95名患者每天服用4毫克泊马度胺，49名患者服用糖丸。在试验开始时，使用hht特异性出血评估工具评分，自我报告其他数据，记录输注红细胞或铁的单位数。
2023年6月，试验进行43个月后，中期分析发现泊马度胺达到预设疗效阈值，试验停止入组。
Kindzelski说:“这对患有更严重HHT的人有更广泛的意义。”畸形血管在肺、肝和脑等器官中发育，导致出血性中风、肺出血或心力衰竭。这种治疗可能挽救这些患者的生命。”
尽管试验结束后未对参与者进行随访，但有研究患者停药后鼻血复发，表明该药物可能作为长期或间歇性治疗。(ANI)
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